Risico diabetes type 1 opsporen
Bepalen van risico op diabetes type 1
- via het Belgisch Diabetes Register kunnen eerste rangs verwanten een bloedafname krijgen. Men meet of en hoeveel auto-antistoffen er tegen de beta-cellen zijn. Hieruit kan men inschatten of iemand een laag – gemiddeld of hoog risico heeft om diabetes type 1 te krijgen.
Freder1k-studie
De Freder1k-studie is een screeningsonderzoek, opgezet door het GPPAD-onderzoeksnetwerk, om het verhoogde genetische risico op het ontwikkelen van type 1 diabetes bij pasgeborenen tot 6 weken te bepalen. Dit gebeurt door middel van enkele bloeddruppels, die worden afgenomen tijdens een andere routinematige bloedafname bij de pasgeborene.
Diabetes type 1 (T1D) is een relatief vaak voorkomende metabole aandoening bij kinderen en adolescenten. Het is het resultaat van een insulinetekort. Insuline is verantwoordelijk voor het vervoeren van suiker van het bloed naar de lichaamscellen. Kinderen met T1D moeten derhalve voor de rest van hun leven worden behandeld met insuline. De kans op het ontstaan is groter als er bepaalde risicogenen aanwezig zijn. Kinderen met deze risicogenen die diabetes ontwikkelen, hebben doorgaans geen familieleden met diabetes. Dit betekent dat de aandoening iedereen kan treffen.
De ziekte wordt vaak pas ontdekt als er al ernstige, levensbedreigende problemen zijn. Als het verhoogde risico op T1D bij kinderen echter vroegtijdig wordt opgespoord, kunnen complicaties en het ontstaan van de ziekte zelf mogelijk voorkomen worden. T1D kent namelijk een langere periode van risicofactoren vooraf, die onder andere genetisch bepaald kunnen zijn. Ongeveer 1% van de (of 10 op de 1000) kinderen heeft/hebben risicogenen voor T1D1. In de Freder1k-studie voor vroege detectie testen we of een pasgeboren tot de leeftijd van 6 weken de risicogenen voor T1D heeft. Het doel is om te achterhalen wie een kans van meer dan 10% heeft om op jonge leeftijd een afweerreactie tegen hun insulineproducerende cellen te ontwikkelen.
Deze studie wordt centraal georganiseerd vanuit het GPPAD onderzoeksnetwerk die studies uitvoeren in België, Duitsland, het Verenigd Koninkrijk, Polen en Zweden in verband met de vroege opsporing van een verhoogd genetisch risico op T1D maar ook de preventie van de ontwikkeling van de ziekte
Leeftijd : pasgeboren tot de leeftijd van 6 weken
PredicT1D
Indien er een verhoogd of sterk verhoogd risico op het ontwikkelen van type 1 diabetes wordt vastgesteld via de screening van het Belgisch Diabetes Register, kan jij of je kind vrijwillig deelnemen aan de PredicT1D-studie. Deze klinische studie wordt uitgevoerd om de schommelingen van de glucosespiegel en de insulineproductie en -werking in het lichaam op regelmatige tijdstippen te meten bij personen met een matig tot sterk verhoogd risico op type 1 diabetes. Het doel van deze studie is bij te leren over de grootte van schommelingen in de glucosespiegel, en de veranderingen ervan in de tijd op basis van verschillende testen.
Leeftijd : vanaf 5 jaar
Centra : UZ Antwerpen , UZ Brussel , UZ Gent, UZ Leuven, AZ Sint-Jan Brugge
Teplizumab compassionate use programma ( Sanofi)
Teplizumab is een ‘monoklonaal antilichaam’. Een antilichaam is een specifiek eiwit dat normaal gesproken door het immuunsysteem wordt aangemaakt om schadelijke stoffen als bacteriën en virussen te identificeren en uit te schakelen. Wetenschappers kunnen nu antilichamen maken in een laboratorium en deze produceren voor de behandeling van vele verschillende ziekten. Teplizumab kan schade aan bètacellen stoppen of verminderen, waardoor de eigen insulineproductie van het lichaam behouden blijft.
Inclusiecriteria :
≥ 2 auto-antistoffen EN Stage 2
Dysglycemie:
- nuchter ≥ 110 mg/dl en < 126 mg/dl OF
- ≥ 200 mg/dl tijdens OGTT OF
- 2-uurs OGTT > 140 mg/dl en < 200 mg/dl OF
- HbA1c 5,7% tot 6,4% OF
- ≥ 10% HbA1c over 3 tot 12 maanden
Leeftijd : vanaf 8 jaar
Status : open
Centra : UZ Antwerpen , UZ Brussel , UZ Gent, UZ Leuven, AZ Sint-Jan Brugge, CHU Namur
Baricitinib delay ( Eli Lilly, fase 3 )
Inclusiecriteria :
≥ 2 auto-antistoffen EN Stage 2: Dysglycemie:
nuchter ≥ 110 mg/dl en < 126 mg/dl OF
≥ 200 mg/dl tijdens OGTT OF
2-uurs OGTT > 140 mg/dl en < 200 mg/dl OF
HbA1c 5,7% tot 6,4% OF
≥ 10% HbA1c over 3 tot 12 maanden
OF
Stage 1b:
CPH: exp [(HbA1c - 5,233) * 1,125 + (OGTT90 - 107,6) * 0,0195 + (IA‐2Acat - 1,27) * 0,662]
Leeftijd : vanaf 2 jaar
Status : start mei 2026
Centra : UZ Antwerpen, UZ Brussel, UZ Leuven, CHU Namur, UCLSaint Luc
Stadium 3 ( minstens 2 auto-antistoffen, dysglycemie en symptomen )
βETA PRESERVE/EFC18241 ( Sanofi, faze 3)
Deze klinische studie heet βETA PRESERVE/EFC18241 en wordt uitgevoerd om het onderzochte geneesmiddel of "studiegeneesmiddel", teplizumab, te evalueren en het vermogen ervan om cellen te beschermen die insuline produceren bij jongvolwassenen, adolescenten en kinderen die onlangs de diagnose kregen van symptomatische T1D (stadium 3).
Teplizumab is een ‘monoklonaal antilichaam’. Een antilichaam is een specifiek eiwit dat normaal gesproken door het immuunsysteem wordt aangemaakt om schadelijke stoffen als bacteriën en virussen te identificeren en uit te schakelen. Wetenschappers kunnen nu antilichamen maken in een laboratorium en deze produceren voor de behandeling van vele verschillende ziekten. Teplizumab kan schade aan bètacellen stoppen of verminderen, waardoor de eigen insulineproductie van het lichaam behouden blijft. Dit studiegeneesmiddel is door de Belgische overheid nog niet goedgekeurd. Het heeft op dit moment nog niet bewezen dat het de ziekte van uw kind kan genezen, verminderen of stabiliseren. Dit is wat we met deze studie zullen proberen aan te tonen.
De studie zal ongeveer 84 weken duren. De studie is opgebouwd in 3 periodes: een screeningsperiode van maximaal 6 weken, een dubbelblinde behandelingsperiode (twee behandelingskuren van telkens 12 dagen, 26 weken uit elkaar) en tot slot een dubbelblinde observatieperiode van 52 weken. De twee behandelingskuren duren 26 weken (met een tussentijd van ongeveer 6 maanden). Het studiegeneesmiddel (teplizumab of een placebo) wordt 12 dagen na elkaar toegediend via infusies (in een ader) in de arm gedurende 2 kuren in het studiecentrum. De infusie elke dag duurt minimaal 30 minuten, maar het kan langer duren zoals besloten door de onderzoeker van uw kind. De placebo ziet eruit als het studiegeneesmiddel, maar bevat geen werkzame stof. Uw kind heeft een kans van 2 op 3 om in de experimentele groep terecht te komen en een kans van 1 op 3 om placebo te ontvangen.
Inclusiecriteria : binnen 8 weken na start insuline
Leeftijd : vanaf 2 jaar
Centra : UZ Antwerpen , UZ Brussel , UZ Leuven, CHU Namur, Montlégia, HUB Erasme
Status : open
Fabulinus ( Sanofi, fase 3 )
Frexalimub versus placebo. IV oplaaddosis + 2 wekelijkse SC injectie gedurende 24 maandne
Inclusiecriteria : binnen 90 dagen na start insuline
Leeftijd : 6-11 jaar
Centra : UZ Brussel, UZ Leuven
Status:start mei 2026
Safeguard ( SAB Biotherapeutics, fase 2b)
Human anti-Thymocyte immunoglobuline ( SAB 142 ) high dose versus low dose versus placebo. 2 * IV gedurende 2 dagen ( maand 0 en 6 )
Inclusiecriteria : randomiseren binnen 100 dagen na start insuline
Leeftijd : cohorte 1 15-40 jaar ; cohorte 2 12- 40 jaar, cohorte 3 5-40 jaar
Centra : UZ Brussel, UZ Leuven, VHU Liège
Status : start mei 2026
Baricade preserve ( Eli Lilly faze 3)
Baricitinib versus placebo. PO dagelijks gedurende 12 maanden
Inclusiecriteria : randomiseren binnen 100 dagen na start insuline
Leeftijd : 2-35 jaar
Centra : UZ Antwerpen, UZ Brussel, UZ Gent ,UZ Leuven, UCL Saint Luc, CHU namur, HUB Erasme, CHU Liège
